Le registre français prospectif mis en place par le centre de référence français des cytopénies auto-immunes de l’adulte visant à évaluer l’efficacité et la tolérance du rituximab (RTX) au cours du PTI persistant ou chronique a permis de montrer un pourcentage initial de réponse de 60 % avec une tolérance à court terme satisfaisante [1Khellaf, y al. Safety and efficacy of rituximab in adult immune thrombocytopenia : results from a prospective registry including 248 patients Blood 2014 ;  124 (22) : 3228-3236 [cross-ref]

Haga clic aquí para ir a la sección de Referencias]. La réponse à 5 ans estimée sur des travaux rétrospectifs est estimée à 20 % seulement [2Patel, y al. Outcomes 5 years after response to rituximab therapy in children and adults with immune thrombocytopenia Blood 2012 ;  119 (25) : 5989-5995 [cross-ref]

Haga clic aquí para ir a la sección de Referencias]. Nous rapportons pour la première fois les résultats d’efficacité avec plus de 5 ans de recul de ce registre prospectif (ClinicalTrials.Gov : NCT1101295).

Les patients adultes atteints d’un PTI primaire, défini selon les critères internationaux, et traités par RTX ont été consécutivement inclus dans 31 centres français entre juillet 2010 et juillet 2012. Un PTI secondaire ou un traitement antérieur par RTX étaient des facteurs d’exclusion. Une évaluation prospective et périodique de l’efficacité du RTX a été réalisée à l’aide d’un formulaire électronique standardisé. La réponse au traitement a été évaluée selon les critères internationaux : réponse complète (RC) définie par une numération plaquettaire≥100G/L, réponse (R) définie par une numération plaquettaire entre 30 et 100G/L et au moins un doublement du chiffre de plaquettes avant traitement.

Le registre a inclus 248 patients (64 % de femmes) avec un âge moyen de 51±20 ans. La durée médiane du PTI était de 16 mois, 102 (41 %) patients avaient un PTI persistant et 146 (59 %) un PTI chronique au moment du traitement par le RTX. Les patients ont reçu en médiane 3 lignes de traitement avant le RTX, dont 10 % de splénectomies. Cent soixante-treize (70 %) patients ont initialement reçu 4 injections hebdomadaires de RTX de 375mg/m², 72 (29 %) 2 doses de 1g à 15 jours d’intervalle et 3 (1 %) patients n’ont reçu qu’une injection. La durée médiane de suivi était de 69 mois [IQR, 55–79 mois], avec un suivi d’au moins 60 mois pour 177 (71 %) patients. Après un suivi médian de 69 mois avec, 77 (31 %) patients avaient une réponse persistante, dont 70 RC et 7 R. Sur les 177 patients suivis≥60 mois, 50 (28 %) patients avaient une réponse persistante, dont 46 RC et 4 R. Il n’y avait pas de différence significative dans la survie sans rechute selon le schéma d’administration du RTX (p=0,34).

Nos résultats basés sur ce premier registre prospectif de 248 patients adultes atteints de PTI traités par RTX montrent un pourcentage de répondeurs persistants à 5 ans de 28 %, ce qui est supérieur aux données rétrospectives publiées jusqu’à présent. Ces résultats confirment l’intérêt de l’utilisation du RTX au cours du PTI persistant ou chronique, qui permet d’obtenir une rémission voire une guérison dans plus d’un quart des cas.